Projectomschrijving

Genetisch gemodificeerde stamcellen voor genezing van een ernstige gecombineerde afweerstoornis.
Bij SCID (ernstige gecombineerde afweerstoornis) zijn T lymfocyten, de belangrijkste cellen van het specifieke afweersysteem, afwezig. Kinderen met deze aandoening kunnen behandeld worden met beenmergtransplantatie, maar zonder geschikte donor (wat in het merendeel van de gevallen zo is) overlijden de kinderen aan ernstige infecties. Gentherapie kan dan een oplossing bieden. De huidige subsidie richt zich op een erg lastig gen voor de gentherapie bij SCID, namelijk het RAG1 gen, dat direct bij de ontwikkeling van lymfocyten is betrokken. Wij gaan stamcellen van de patiënt modificeren zodat er met een kreupel virus weer een goede kopie van het RAG1 gen ingebracht wordt. Gebaseerd op onderzoek in muizen en met patiënten cellen willen we aantonen dat er weer afweercellen ontstaan en dat dit veilig kan geschieden. Uiteindelijk mondt het project uit in een klinische studie.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website