Efficacy, safety and cost-effectiveness of B cell tailored ocrelizumab versus standard ocrelizumab in relapsing remitting multiple sclerosis (BLOOMS): a randomized controlled trial
Projectomschrijving
Gepersonaliseerde ocrelizumab behandeling bij patiënten met multiple sclerose
Multiple sclerose (MS) is een auto-immuunziekte die hersenen en ruggenmerg aantast. Ocrelizumab is een effectief medicijn in de behandeling van MS. Dit medicijn wordt iedere 6 maanden door een infuus in het ziekenhuis toegediend.
Ocrelizumab zorgt voor een verlaging van de afweercellen. Het lichaam bouwt langzaam de afweercellen weer op, maar de ene persoon doet dat veel sneller (bijvoorbeeld na 6 maanden) dan de andere persoon (bijvoorbeeld na 1,5 jaar). Toch krijgt iedereen op dit moment dezelfde behandeling.
Onderzoek
Patiënten in dit onderzoek worden geloot in twee groepen; de eerste groep krijgt een persoonlijke behandeling op basis van de afweercellen en de tweede groep krijgt de standaardbehandeling. De groepen worden vergeleken ten aanzien van MS, bijwerkingen en levenskwaliteit.
Verwachte uitkomsten
De verwachting is dat bij een persoonlijke behandeling met ocrelizumab, de MS even goed wordt behandeld, de patiënten minder vaak naar het ziekenhuis hoeven te komen en de kwaliteit van leven zal toenemen.
Meedoen aan de BLOOMS studie
Verslagen
Samenvatting van de aanvraag
PROBLEM DEFINITION B-cell depleting therapies like ocrelizumab are very effective in the treatment of relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS). As B cell repopulation varies extensively between individuals (ranging from 27-175 weeks), using a treatment scheme with a fixed infusion interval may be suboptimal. OBJECTIVES Evaluating the efficacy, safety and cost-effectiveness of ocrelizumab when administered in personalized B cell tailored intervals. STUDY DESIGN This is a multicenter non-inferiority randomized controlled trial with 96 weeks follow-up. PATIENT POPULATION The study population consists of 280 adult RRMS patients who received ocrelizumab treatment for a minimum of 24 weeks. INVESTIGATIONAL PRODUCT & COMPARATOR Patients will be randomized into the standard interval group or the personalized interval group in which the ocrelizumab infusions will be extended until the first sign of B cell repopulation. OUTCOME VARIABLE The primary outcome is the percentage of relapse-free patients. Secondary study parameters include MRI activity, disability progression, serum neurofilament light, quality of life, burden of treatment, immunoglobulin levels and adverse events. ANALYSIS We will report a 90% confidence interval for the difference in the percentage of relapse-free patients and conclude non-inferiority when the lower limit of the confidence interval is >-10%. SAMPLE SIZE We will use an absolute non-inferiority margin of 10% for the difference in proportions. Non-inferiority testing at a one-sided significance level of 5% requires 112 patients to be included in each arm. Taking into account 20% drop out or missing data, the total sample size needed for this study is 280 patients. ECONOMIC EVALUATION We estimate that minimal repopulation of B-cells will occur after a median of 34 weeks. Healthcare costs can decrease with 10 million euros annually when personalized treatment of ocrelizumab is implemented in the Netherlands.