Measuring preferences in economic evaluations: utility-based methods vs Item Response Theory based methods, and the impact of using alternative perspectives for the valuation of health states in depression

Background: Measuring preferences in HTA studies is associated with methodological and theoretical problems. This study will be aimed specifically at patients with a history of depression for whom standard utility assessment tasks seem inappropriate due to cognitive impairments commonly displayed by these patients. Objective: The primary aim of this proposal is to introduce Item Response Theory (IRT)-based unfolding models to measure preferences in economic evaluations, and to compare this methodology to the approach of more standard utility-based methods. Outcomes of this study will indicate whether IRT models can be used as a valid alternative to the available utility methodology. Furthermore, the setting of the clinical study provides a great opportunity to closely examine the impact of using alternative perspectives for the valuation of health states in depression. Study population: This HTA-study is part of a clinical study regarding the cost-effectiveness of brief preventive cognitive therapy versus maintenance antidepressant treatment in the prevention of recurrent major depressive disorder. Patients with at least two previous depressive episodes in the past five years will be included. Design: Based on semi-structured interviews with 15 patients, relatives of the patients, and healthcare professionals, a questionnaire containing statements about risk attitude and descriptions of possible health states will be constructed. The questionnaire will be piloted in 50 patients. For all patients in the clinical study, utilities are assessed with the EQ-5D. Furthermore, in a sample of 100 patients, utilities will be elicited by Standard Gamble (SG) and Time Trade-Off (TTO), based on the constructed questionnaire. For each patient, a relative and healthcare professional will also be asked to fill in the proxy version of the EQ-5D. Nonparametric as well as parametric IRT-based unfolding models will be applied to estimate the attitude (preferences) as alternative approach for utilities. Outcome measures: - Estimated preference scores based on the IRT-based unfolding models - Utility scores assessed by SG, TTO, and EQ-5D Time schedule: The study will be completed in 36 months. In the first 9 months, the questionnaire will be constructed and piloted. The next 12 months, preference data will be collected. In the last 15 months, the analyses will be performed, followed by a report and publications. Achtergrond: Het meten van preferenties in HTA studies gaat gepaard met de nodige methodologische en theoretische problemen. Deze studie richt zich specifiek op patiënten met een geschiedenis van depressie, voor wie de belastende taken die deel uitmaken van de standaard utiliteitsmethodieken minder geschikt lijken te zien gezien de cognitieve beperkingen waar deze patiënten vaak mee te maken hebben. Doel: Het hoofddoel van dit voorstel is om Item Response Theorie (IRT) ontvouwingsmodellen te gebruiken voor het meten van preferenties, en deze te vergelijken met gangbare utiliteitsmethodieken. Op basis van deze studie zal geconcludeerd kunnen worden of IRT modellen als alternatief kunnen dienen voor de in toenemende mate bekritiseerde utiliteitsmethodieken. Daarnaast biedt de setting van de klinische studie, de GGz, een uitgelezen mogelijkheid om de invloed van het toepassen van verschillende perspectieven bij het waarderen van gezondheidstoestanden gerelateerd aan depressie te onderzoeken. Studiepopulatie: Deze HTA-studie is onderdeel van een klinische studie gericht op de kosteneffectiviteit van kortdurende cognitieve therapie in vergelijking met onderhouds antidepressiva ter voorkoming van terugval bij depressie. Patiënten met minimaal twee depressieve episoden in de afgelopen 5 jaar worden geïncludeerd. Design: Op basis van semi-gestructureerde interviews (15 patienten, familieleden en behandelaars) wordt een vragenlijst geconstrueerd gericht op risicoinschattingen en het waarderen van gezondheidstoestanden door respondenten. Het instrument zal getest worden in een pilotstudie (50 patiënten). Voor alle patienten uit de klinische studie worden utiliteiten vastgesteld met de EQ-5D (+ proxy metingen bij familieleden en behandelaars). Aanvullend vinden in een steekproef van 100 patienten utiliteitsbepalingen plaats door middel van ‘Standard Gamble’ (SG) en ‘Time Trade-Off’ (TTO) methodiek. Zowel nonparametrische als parametrische IRT ontvouwingsmodellen worden gebruikt om meetschalen voor de attitudes en de beschrijvingen te schatten. Uitkomstmaten: - Preferentiescores op de IRT ontvouwingsschalen - Utiliteiten verkregen door SG, TTO, en de EQ-5D Tijdschema: De studie wordt uitgevoerd in 3 jaar. In de eerste 9 maanden wordt een vragenlijst ontwikkeld, gevolgd door een pilotstudie. In de volgende 12 maanden worden de preferentie data verzameld. In de laatste 15 maanden worden de analyses uitgevoerd, gevolgd door een eindrapport en publicaties.