DDAVP treatment combIneD with FVIII clotting factor concentrates in patients with non-severe hemophilia A; DAVID study

Projectomschrijving

Patiënten met hemofilie A worden rondom operaties behandeld met stollingsfactorconcentraat. Een alternatief is toediening van DDAVP. Echter, het toedienen van DDAVP leidt vaak niet tot voldoende stolling om een operatie veilig te kunnen uitvoeren. Een combinatie van beide behandelingen is ook mogelijk, maar nog niet eerder toegepast.

Opzet

De DAVID-studie onderzoekt de veiligheid, effectiviteit en uitvoerbaarheid van deze gecombineerde behandeling van DDAVP en stollingsfactorconcentraat bij milde hemofilie A patiënten die geopereerd worden.

Verwachte resultaten

De onderzoekers verwachten dat de gecombineerde behandeling veilig, effectief en uitvoerbaar is. Daarnaast zullen kosten worden bespaard, doordat DDAVP goedkoper is dan stollingsfactorconcentraat. Met de verzamelde gegevens wordt een model ontwikkeld. Dit model zal het opstellen van een individueel behandelplan voor gecombineerde behandeling mogelijk maken.

Meer informatie

Producten

Titel: Best of both worlds’: combination treatment of desmopressin and FVIII concentrates in hemophilia A patients optimizes therapy and reduces costs
Auteur: L.G.R. Romano, L.M. Schütte, R.M. van Hest, K. Meijer, B.A.P. Laros- van Gorkom, L. Nieuwenhuizen, J. Eikenboom, F.C.J.I. Heubel-Moenen, N. Uitslager, M. Coppens, M.H. Cnossen, K. Fijnvandraat, M.H.E. Driessens, S. Polinder, F.W.G. Leebeek, R.A.A. Mathôt, M.J.H.A. Kruip
Titel: Third time's the charm? Tachyphylaxis of desmopressin response in non-severe hemophilia A patients and comparison to earlier response; the DAVID study.
Auteur: L.G.R. Romano, L.M. Schütte, R.M. van Hest, K. Meijer, B.A.P. Laros- van Gorkom, L. Nieuwenhuizen, J. Eikenboom, F.C.J.I. Moenen, N. Uitslager, M. Coppens, M.H. Cnossen, K. Fijnvandraat, M.H.E. Driessens, S. Polinder, F.W.G. Leebeek, Ron A.A. Mathôt, Marieke J.H.A. Kruip.
Titel: Desmopressin in haemophilia: The need for a standardised clinical response and individualised test regimen
Auteur: Stoof, S. C. M., Schütte, L. M., Leebeek, F. W. G., Cnossen, M. H., Kruip, M. J. H. A.
Magazine: Haemophilia
Titel: DAVID-studie: perioperatieve combinatiebehandeling van DDAVP met factor VIII-concentraat bij milde hemofilie-A-patienten
Auteur: L.M. Schütte, R.M. van Hest, M. Coppens, M.H.E. Driessens, H.C.J. Eikenboom, K. Fijnvandraat, B.A.P. Laros-van Gorkom, E.P. Mauser-Bunschoten, K. Meijer, L. Nieuwenhuizen, S. Polinder, F.W.G. Leebeek, M.H. Cnossen, R.A.A. Mathot, M.J.H.A. Kruip
Magazine: Nederlands Tijdschrift voor Hematologie

Verslagen


Eindverslag

Patiënten met niet-ernstige hemofilie A worden rondom operaties behandeld met stollingsfactorconcentraat. Een alternatief is toediening van DDAVP. Echter, het toedienen van DDAVP leidt vaak tot onvoldoende stolling om een operatie veilig uit te kunnen uitvoeren. Een combinatie van beide behandelingen is ook mogelijk, maar nog niet eerder toegepast. In de DAVID-studie zijn uitgevoerd bij twintig patiënten met combinatietherapie behandeld rondom eenentwintig procedures. Hieruit is gebleken dat combinatietherapie veilig en uitvoerbaar is. Ook wordt voor tenminste de oplaaddosis minder stollingsfactorconcentraat gebruikt dan in geval van standaardbehandeling zonder DDAVP. Het ontwikkeld model voor combinatietherapie zal in de toekomst gebruikt worden om een individueel behandelplan mogelijk te maken.

Samenvatting van de aanvraag

Hemofilie A is een erfelijke stoornis in de bloedstolling. Het bloed kan niet goed stollen door een tekort aan stollingsfactor VIII (FVIII). Hemofilie A is goed te behandelen met FVIII-concentraat, maar deze behandeling is zeer duur. Bovendien kan toediening van grote hoeveelheden FVIII-concentraat resulteren in opbouw van antistoffen gericht tegen het toegediende FVIII, waardoor het FVIII-concentraat niet meer werkzaam is en er ernstige complicaties optreden. Er is daarom een medische noodzaak om FVIII-concentraat toediening in hemofilie A patiënten te verminderen. In niet-ernstige hemofilie A patiënten kan de eigen FVIII spiegel stijgen door toediening van DDAVP. Echter, DDAVP wordt nog maar beperkt gebruikt doordat de stijging van FVIII vaak onvoldoende is. In dit DAVID project onderzoeken wij de werkzaamheid, veiligheid en bruikbaarheid van een gecombineerde behandeling van DDAVP en FVIII-concentraat in 60 niet-ernstige hemofilie A patiënten die een chirurgische ingreep ondergaan. We verwachten dat we met deze gecombineerde behandeling 25% minder FVIII-concentraat hoeven toe te dienen. Tijdens deze studie zal ook een farmacokinetisch model worden ontwikkeld om geïndividualiseerde gecombineerde behandeling mogelijk te maken bij ingrepen en bloedingen in niet-ernstige hemofilie A patiënten. De stuurgroep van dit project bestaat uit hemofilie experts van het Erasmus MC, AMC en de Nederlandse vereniging van hemofilie patiënten (NVHP). Verder zijn alle hemofilie behandel centra (HBCs) in Nederland betrokken bij de inclusie en behandeling van patiënten. Omdat alle HBCs deelnemen en alle hemofilie experts ervaring opdoen met de gecombineerde behandeling tijdens de studie zal implementatie van de gecombineerde behandeling in behandelrichtlijnen relatief eenvoudig zijn. Bovendien is de NVHP actief betrokken bij deze studie en zullen NVHP-leden geïnformeerd worden over de gecombineerde behandeling met behulp van nieuwsbrieven, brochures en patiënten bijeenkomsten.

Onderwerpen

Geneesmiddelen
Doelmatigheid
Effectiviteit

Kenmerken

Projectnummer:
836031003
Looptijd: 100%
2015
2023
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Open Ronde 3 - UA
Projectleider en penvoerder:
Dr. M.J.H.A. Kruip
Verantwoordelijke organisatie:
Erasmus MC