Verslagen

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Hemofilie A is een erfelijke stoornis in de bloedstolling. Het bloed kan niet goed stollen door een tekort aan stollingsfactor VIII (FVIII). Hemofilie A is goed te behandelen met FVIII-concentraat, maar deze behandeling is zeer duur. Bovendien kan toediening van grote hoeveelheden FVIII-concentraat resulteren in opbouw van antistoffen gericht tegen het toegediende FVIII, waardoor het FVIII-concentraat niet meer werkzaam is en er ernstige complicaties optreden. Er is daarom een medische noodzaak om FVIII-concentraat toediening in hemofilie A patiënten te verminderen. In niet-ernstige hemofilie A patiënten kan de eigen FVIII spiegel stijgen door toediening van DDAVP. Echter, DDAVP wordt nog maar beperkt gebruikt doordat de stijging van FVIII vaak onvoldoende is.

 

In dit DAVID project onderzoeken wij de werkzaamheid, veiligheid en bruikbaarheid van een gecombineerde behandeling van DDAVP en FVIII-concentraat in 60 niet-ernstige hemofilie A patiënten die een chirurgische ingreep ondergaan. We verwachten dat we met deze gecombineerde behandeling 25% minder FVIII-concentraat hoeven toe te dienen. Tijdens deze studie zal ook een farmacokinetisch model worden ontwikkeld om geïndividualiseerde gecombineerde behandeling mogelijk te maken bij ingrepen en bloedingen in niet-ernstige hemofilie A patiënten.

 

De stuurgroep van dit project bestaat uit hemofilie experts van het Erasmus MC, AMC en de Nederlandse vereniging van hemofilie patiënten (NVHP). Verder zijn alle hemofilie behandel centra (HBCs) in Nederland betrokken bij de inclusie en behandeling van patiënten. Omdat alle HBCs deelnemen en alle hemofilie experts ervaring opdoen met de gecombineerde behandeling tijdens de studie zal implementatie van de gecombineerde behandeling in behandelrichtlijnen relatief eenvoudig zijn. Bovendien is de NVHP actief betrokken bij deze studie en zullen NVHP-leden geïnformeerd worden over de gecombineerde behandeling met behulp van nieuwsbrieven, brochures en patiënten bijeenkomsten.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website