Cost-effectiveness of the Demands and Capacities Model based treatment compared to the Lidcombe programme of early stuttering intervention: Randomised trial
Projectomschrijving
RESTART is een grootschalig onderzoek naar de effecten en kosten van stottertherapie bij kinderen jonger dan zes jaar. Het onderzoek is in 2007 opgestart vanuit het Erasmus MC en de Erasmus Universiteit in Rotterdam, omdat er tot op heden onvoldoende bewijs was hoe jonge kinderen die stotteren het best behandeld kunnen worden. In het onderzoek werd behandeling op basis van de Demands and Capacities benadering vergeleken met behandeling volgens het Lidcombe Programma. Ook de kosteneffectiviteit werd onderzocht. Op basis van loting is aan elk kind een van beide behandelingen toegewezen, waardoor de mix van kinderen in beide groepen vergelijkbaar was. De behandeling is na 3, 6, 12 en 18 maanden geëvalueerd door middel van audio-opnamen, video-opnamen en vragenlijsten.
Het verschil in het genezingspercentage tussen de twee therapieën was 5% in het voordeel van het Lidcombe Programma, maar dit verschil was niet statistisch significant. Tevens verbeterde de stotterernst en kwaliteit van leven in het Lidcombe Programma. Kwaliteit van leven winst bleek vooral te behalen in de subgroep patiënten die last had van ernstig stotteren. Lidcombe Programma therapie was gemiddeld circa 220 euro duurder (statistisch niet-significant), en bleek uiteindelijk de meest doelmatige therapie.
Producten
Auteur: Caroline de Sonneville-Koedoot 1, Clazien Bouwmans 2, Marie-Christine Franken 3, Elly Stolk 2
Magazine: J Commun Disord. 2015 Nov-Dec; 58
Link: https://doi.org/10.1016/j.jcomdis.2015.10.006
Link: http://www.worldcongressfluencydisorders.com/preliminary-programme.html
Verslagen
Eindverslag
Samenvatting van de aanvraag
ENGLISH Objective: To evaluate cost-effectiveness of Demands and Capacities Model based treatment (Dutch standard) compared to the Lidcombe Programme for early stuttering intervention. Study design: A pragmatic, open plan, parallel group, randomised trial with blinded outcome assessment. Outcomes are assessed at baseline, and at 3, 6, 12 and 18 months. Study population: Pre-school stuttering children (N=196). Inclusion criteria: age 3-6 years, frequency of stuttering at least 3.3% Stuttering Like Disfluencies (SLD) with a minimum of 10% SLD consisting of dysrythmic phonations, parent rating of stuttering severity on an 8-point scale of at least 2, clinician rating of stuttering severity on an 8-point scale greater than 1, and proficiency in Dutch for children and parents. Exclusion criteria: onset of stuttering within six months before recruitment, treatment for stuttering during the previous 12 months. Intervention: Demands and Capacities Model based treatment and Lidcombe Programme of early stuttering intervention. Outcome measures: The percentage of recovered children at 18 months post randomization, frequency of stuttering and severity ratings, Health Utility Index, visual analogue scale, Child Health Questionnaire, Children Behaviour Check List, costs for a recovered child. Parents in both arms of the trial collected speech samples of their child's conversational speech outside the clinic at baseline and at 3, 6, 12, and 18 months post randomization. Power analysis: The sample size was calculated using a 2-tailed test, 80% power, level of significance 5%, and assumptions about the difference in treatment effects (a recovery rate of 95% in the Lidcombe Programme arm at 18 months post randomization, compared to 80% in the Demands and Capacities Model based treatment). A sample size of 76 in each group is sufficient to detect this difference. The sample size allows for a 22% drop-out rate. Economic evaluation: We analyze cost-effectiveness and cost-utility. Cost will be analyzed in accordance with the costing guidelines; direct medical and non-medical costs will be included. Time schedule: 3 months preparation, 15 months inclusion, 36 months end of trial, 36 months end of project. Since data analysis will be prepared on basis of preliminary data, the late moment of trial closure of the last child is no problem. NEDERLANDS Introductie en doelstelling: Het doel is om de kosten-effectiviteit van 2 stottertherapieën bij jonge kinderen te vergelijken, te weten een behandeling die is gebaseerd op het zogenaamde ‘Demands and Capacities Model’ (de huidige standaard in Nederland) en behandeling volgens het ‘Lidcombe Programma’. Studie design: Een klinische trial met naturalistisch design en random toewijzing aan de behandelarmen; de uitkomst analyse is geblindeerd. Metingen worden verricht op baseline, en 3, 6, 12 en 18 maanden na randomisatie. Populatie: via klinieken waar zij zijn aangemeld voor behandeling worden 196 kleuters geworven voor participatie in de trial. Hierbij gelden inclusiecriteria: leeftijd tussen 3 en 6 jaar, stottert ten minste 3.3% van de lettergrepen, beoordeling van de stotterernst door de ouder is minstens 2 op een 8-puntsschaal (0=normaal, 1=grensgeval, 7=zeer ernstig), beoordeling van de stotterernst door de therapeut is groter dan 1 op een 8-puntsschaal, en kind en de ouders spreken vloeiend Nederlands. Exclusie criteria zijn: het stotteren is begonnen binnen 6 maanden voor aanmelding bij de kliniek, of kinderen hebben de afgelopen 12 maanden stottertherapie gehad. Interventies: behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model en behandeling volgens het Lidcombe Programma. Uitkomstmaten: Er worden conventionele klinische uitkomstmaten gebruikt (percentage kinderen dat volledig herstelt van stotteren, frequentie en type stotters en stotterernst) en domeinspecifieke en generieke uitkomstmaten (Health Utilities Index, visual analogue scale, Child Health Questionnaire, CBCL). De kosten worden gemeten per kind dat geneest. Power analyse: de steekproefomvang is erop berekend een klinisch relevant verschil aan te kunnen tonen van 15% in het aantal kinderen dat herstelt. Verondersteld is dat 18 maanden na aanvang van de therapie volgens Demands and Capacities Model 80% van de kinderen is hersteld; getoetst wordt of met het Lidcombe Programma een herstelpercentage van 95% behaald kan worden. Hierbij is gebruik gemaakt van een 2-tailed test, 80% power, en een significantie niveau van 5%. Hiervoor dienen 152 kinderen de trial te complementeren. De steekproef omvang houdt rekening met dropout tijdens de trial van ongeveer 22%. Economische evaluatie: De kosten-effectiviteit en kosten-utiliteit van de behandelingen worden berekend en vergeleken. Kosten worden gemeten volgens de Nederlandse richtlijnen voor kostenonderzoek; direct medische en directe en indirect niet-medische kosten worden geanalyseerd. Planning: 3 maanden voorbereiden, 15 maanden inclusie, 36 maanden einde van de trial, 36 maanden einde van het project.