Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De studie 'Low-dose dexamethasone in newly diagnosed sarcoidosis: a low-cost treatment with favorable outcome' onderzocht de effecten van vroege toediening van een lage dosis van de ontstekingsremmer dexamethason op de ziekte sarcoïdose.

Sarcoïdose is een zeldzame ziekte die leidt tot een fors verminderde kwaliteit van leven en productiviteitsverlies bij jongvolwassenen. Er is sprake van ontstekingsactiviteit in meerdere organen, vaak in de longen. Hoewel er geen genezende therapie bestaat, kunnen de symptomen onderdrukt worden met ontstekingsremmende geneesmiddelen. Echter, 90% van de patiënten ontvangt in de eerste maanden na diagnose geen therapie. Deze patiënten hebben wel een hoge mate van ontsteking in hun lichaam, en ernstig invaliderende klachten van vermoeidheid, malaise en pijn.

Deze studie onderzocht of vroege behandeling tegen lage kosten, zou resulteren in klachtenverlichting, toename van kwaliteit van leven, vermindering van zorgkosten en van ziekteverzuim.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

In 2013 is de studie geopend voor deelname door patiënten. Het is daarna moeilijk gebleken voldoende patiënten te laten participeren in de studie. Er zijn verschillende oorzaken aan te wijzen voor de tegenvallende patiëntenaantallen, waaronder een hoger dan verwacht percentage van patiënten die na diagnose toch starten met therapie. Hoewel de studie was opgezet als studie in één centrum, is de studie vervolgens uitgebreid tot 5 centra verspreid over Nederland. Ook daarna is er helaas niet verder gekomen dan 16 van de beoogde 70 patiënten en is besloten tot beëindiging van de studie.

De onderzoekers zullen de deelnemende patiënten vervolgen tot 1 jaar na start van de studie; deze periode loopt tot en met mei 2016. Aansluitend zullen de resultaten van de studie verwerkt worden en geanalyseerd. Doel is twee eindproducten op te leveren, beide wetenschappelijke publicaties in een internationaal wetenschappelijk tijdschrift. Een eerste publicatie zal analyse van alle gescreende patiënten omvatten. Met de beoogde publicatie kan bijgedragen worden aan een betere definitie van de sarcoïdose populatie op aspecten als klinische kenmerken, standaard therapie, ziekte ontwikkeling en kwaliteit van leven. Hiermee kan tevens een verklaring worden gezocht voor de teleurstellende inclusie van patiënten.

 

In een tweede publicatie zullen de resultaten van de 16 deelnemende patiënten worden beschreven. Beide publicaties kunnen dienen als basis voor vervolgonderzoek.

 

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Na een positief oordeel van de Medisch Ethische ToetsingsCommissie van het St. Antonius Ziekenhuis is op 11-10-2013 de eerste patiënt geïncludeerd in de studie. Op dit moment doen vijf patiënten mee aan de studie. Dit aantal is lager dan verwacht. Belangrijkste redenen waarom patiënten niet kunnen deelnemen zijn overgewicht of reeds aanwezige bedreiging van organen waardoor behandeling sowieso nodig is. Om de voortgang van de studie te bevorderen is daarom gestart met uitbreiding naar andere ziekenhuizen. Binnenkort wordt in deze ziekenhuizen gestart met screenen van patiënten op de mogelijkheid tot deelname aan de studie. De onderzoekers verwachten hiermee de komende periode het aantal deelnemende patiënten verder te vergroten zodat het effect van vroege therapie met een lage dosis van de ontstekingsremmer dexamethason op de ziekte sarcoïdose zonder teveel vertraging bekend kan worden.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Op dit moment zijn er nog geen resultaten beschikbaar.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

The orphan disease sarcoidosis causes a major reduction in quality of life (QOL) and loss of productivity especially in young adults. Most patients are diagnosed between the age of 20-40 years. In sarcoidosis multiple organs are affected by inflammation; the cause of the disease is unknown and no curative medication exists. Sarcoidosis invalidates the lives of most patients for many years.

Although curative therapy is not on hand, immunosuppressive drugs may control the symptoms of the disease. These symptoms are caused by the inflammation in multiple organs, foremost lungs and lymphoid system. However, 90% of the sarcoidosis patients receives no immunosuppressive medication at all during the first months after diagnosis, even though the immune system is then highly activated and patients suffer from severe complaints (e.g. malaise, fatigue and pain). This wait-and-see policy is common international practice, but scientific grounds and official guidelines are lacking.

This project examines whether low grade suppression of the initial inflammatory process of sarcoidosis by dexamethasone therapy achieves significant alleviation of (sub-)acute symptoms, improvement of QOL, decline in sick leave, and whether this therapy prevents disease progression and reduces total health care costs.

Our project entails a randomized, double-blind and placebo-controlled trial that tests the effectiveness of a low-dose dexamethasone therapy during the first 6 months after diagnosis. This low-cost intervention is available for every patient and easy to implement in medical practice. Moreover, study outcomes will contribute evidence to establish grade A therapy guidelines that are missing at the moment. The center Interstitial Lung Diseases (an expert center led by prof. dr. J.C. Grutters who is an internationally acknowledged expert in the field of sarcoidosis), warrants a solid and well-documented study sample. The patient organization strongly supports this project.

Study results will be available within 2 years.

 

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website