Graag stellen we u op de hoogte van de SpaceBop studie resultaten en bijbehorend implementatie traject. We hebben bij 65 basisschoolkinderen met spastische cerebrale parese (CP) onderzocht of de veelvuldig toegepaste botuline-toxine injecties (BoNT-A) in beenspieren van meerwaarde zijn in combinatie met een intensieve revalidatieperiode (bestaande uit fysiotherapie met eventueel gips en/of spalken).
Op groepsniveau bleek dat de revalidatieperiode met BoNT-A erbij klinisch gezien niet effectiever is dan een revalidatieperiode zonder injecties. Dit geldt voor een brede set behandeluitkomsten: grof motorisch functioneren, dagelijkse fysieke activiteit, spierkracht, kwaliteit van leven, pijn, spasticiteit, loopsnelheid, en ook voor behalen van individuele behandeldoelen. Dit terwijl behandeling met ook BoNT-A significant duurder is.
De afgelopen periode is met artsen/therapeuten, de patiëntenvereniging en overige belanghebbenden besproken dat we geen meerwaarde aan hebben kunnen tonen van deze belastende en dure injecties. Conclusie is dat we kritisch moeten zijn op het gebruik van BoNT-A bij CP.
Zie ook de webpagina van de SPACE BOP studie survey.erasmusmc.nl/botox/
en een artikel in Mediator
mediator.zonmw.nl/mediator-19-september-2016/botulinetoxine-bij-cerebrale-parese-wees-kritisch/
De SPACE BOP studie – SPAstic cerebral palsy; Cost-Effectiveness of BOtulinum toxin and Physiotherapy
Graag stellen we jullie op de hoogte van de SPACE BOP studie resultaten en het bijbehorend implementatie traject. We hebben bij 65 basisschoolkinderen met een spastische cerebrale parese (CP) onderzocht of de veelvuldig toegepaste botulinetoxine injecties (BoNT-A) in beenspieren van meerwaarde zijn in combinatie met een intensieve revalidatieperiode (bestaande uit 12 weken intensieve functionele fysiotherapie met eventueel gips en/of spalken).
Een groep van 41 kinderen kreeg BoNT-A injecties gevolgd door intensieve revalidatie en een andere groep van 24 kinderen kreeg alleen intensieve revalidatie (zonder injecties). De kinderen die mee hebben gedaan waren in de leeftijd van 4-12 jaar en ambulant, dat wil zeggen dat ze in staat zijn zelfstandig of met een hulpmiddel te kunnen lopen (GMFCS niveaus I-III). We hebben voor de start van de behandeling, na afloop van 12 weken fysiotherapie en nog eens 12 weken later uitgebreide reeks metingen gedaan in de bewegingslaboratoria van het Erasmus MC in Rotterdam en het VUmc in Amsterdam. Ook vulden ouders en kinderen tussendoor iedere 4 weken thuis online een aantal vragenlijsten in.
De resultaten lieten zien dat op groepsniveau de revalidatiebehandeling met BoNT-A erbij niet effectiever is dan een revalidatiebehandeling zonder BoNT-A injecties. Dit geldt voor een brede set behandeluitkomsten zoals grof motorisch functioneren, dagelijkse fysieke activiteit, spierkracht, kwaliteit van leven, pijn, spasticiteit, loopsnelheid, en ook voor behalen van individuele behandeldoelen. Dit terwijl behandeling met ook BoNT-A injecties significant duurder is.
Deze resultaten zijn inmiddels gepresenteerd op een aantal (inter)nationale congressen en de afgelopen periode is met artsen/therapeuten en overige belanghebbenden besproken en bediscussieerd dat we geen meerwaarde aan hebben kunnen tonen van (door de narcose en het toxine) belastende en dure injecties. We moeten echter wel voorzichtig zijn met de conclusies: we konden namelijk niet alle patiënten door middel van loting toewijzen aan de behandelgroepen en op basis van één studie kunnen we nog niet zeggen dat behandelaars geen botulinetoxine meer moeten gebruiken. Toch durven we te stellen dat er vraagtekens moeten worden gezet bij de toegevoegde waarde van BoNT-A, en dat we kritisch moeten zijn op gebruik van BoNT-A bij spastische CP bij de ambulante kinderen in de leeftijd van 4-12 jaar.
Er is meer onderzoek nodig om een duidelijker antwoord te krijgen op de vraag wanneer we wel of juist beter niet injecties moeten geven aan kinderen met spastische CP. Hiervoor is het opzetten van het CP register van groot belang. Het VUmc is hier in samenwerking met de BOSK mee bezig samen met een aantal andere centra, waaronder ook het Erasmus MC / Rijndam.
Zie ook survey.erasmusmc.nl/botox/ voor de website van de SPACE BOP studie met daarin links naar een aantal publicaties en de mogelijkheid je aan te melden voor de mailinglijst voor geïnteresseerden.
Er is ook een link naar het recent verschenen voor iedereen toegankelijke primair wetenschappelijk artikel in Journal of Rehabilitation Medicine www-medicaljournals-se.eur.idm.oclc.org/jrm/content/abstract/10.2340/16501977-2267 en een aantal andere artikelen.
SPACE BOP studie groep (hoofdcentra Erasmus MC / Rijndam Revalidatie en VUmc) =
Fabienne Schasfoort, Annet Dallmeijer, Robert Pangalila, Coriene Catsman, Henk Stam, Jules Becher, Ewout Steyerberg, Suzanne Polinder, Herwin Horemans, Emiel Sneekes, Eline Bolster, Irma viola, Karlijn van Beek, Johannes Verheijden en Hans Bussmann
Financiering SPACE BOP =
Netherlands Organisation for Health Research and Development (ZonMW) en Rijndam Revalidatie
Het SpaceBop onderzoek (SPAstic CErebral palsy: (cost)effectiveness of BOtulinumtoxin and Physiotherapy) is de eerste studie waarbij specifiek is gekeken naar de meerwaarde van botuline toxine injecties (BoNT-A) in de veel gegeven combinatie behandeling van BoNT-A met aansluitend een periode intensieve functionele FysioTherapie (iFT). De primaire uitkomstmaten in dit onderzoek waren op het gebied van mobiliteit, te weten het grof motorisch functioneren en het niveau van dagelijkse fysieke activiteit, alsook de kwaliteit van leven. Het SpaceBop onderzoek heeft aangetoond dat op groepsniveau en op deze uitkomstmaten de behandeling met BoNT-A injecties in combinatie met iFT klinisch niet effectiever is dan alleen een periode intensieve fysiotherapie, bij kinderen met spastische cerebrale parese in de basisschoolleeftijd. Uit de economische evaluatie is daarnaast gebleken dat de combinatie behandeling significant duurder is dan alleen een periode intensieve fysiotherapie.
De resultaten van het SpaceBop onderzoek zijn belangwekkend, en het verspreiden, bediscussieren en implementeren van de verkregen inzichten moet leiden tot het deels aanpassen van medisch handelen dat tot dusver gangbaar is. Om die reden zien wij een VIMP aanvraag als cruciaal. Het project heeft een duur van 10 maanden, en bestaat uit 3 hoofdonderdelen/-fasen: een nationale consensus meeting / Invitational Conference, een (nationale) stakeholdermeeting, en een implementatiefase. Het doel van het project van deze aanvraag is om met de medisch specialisten (en ook fysiotherapeuten) tot consensus te komen over de interpretatie en betekenis van deze resultaten voor de klinische praktijk. Een belangrijke stap daarbij is het binnen de projectperiode schrijven van een consensus paper en deze ter publicatie aangeboden te hebben. De discussie zal vooral moeten gaan over wijziging van de indicatiestelling voor BoNT-A behandeling om behandeldoelen op het vlak van mobiliteit, te weten grof motorisch functioneren en dagelijkse fysieke activiteiten, maar ook kwaliteit van leven te behalen. In het proces van het komen tot consensus en het formuleren van voorstellen voor richtlijn herziening(en) zullen ook de SpaceBop uitkomsten op andere domeinen van functioneren worden meegenomen.
De primaire doelgroep voor het bereiken van consensus wordt gevormd door medisch specialisten (neurologen, revalidatie-artsen). De medisch specialisten sturen een multidisciplinair behandelteam aan en zijn eindverantwoordelijk voor het medisch handelen. Maar daarnaast zijn belangrijke doelgroepen (kinder)fysiotherapeuten, patiënten en ouders, zorgverzekeraars en ook de farmaceutische industrie.
Het project dat we willen indienen bestaat, zoals aangegeven, uit 3 delen. Op de eerste plaats willen we een Nederlandse consensus meeting of ‘invitational conference’ organiseren waarbij voortrekkers/bepalende personen op het gebied van onderzoek en behandeling (vnl. revalidatieartsen en neurologen) van kinderen met CP uitgenodigd zullen worden. Het doel van die conferentie is om consensus te bereiken over wat de resultaten (uitkomstmaten op alle functionele niveaus) van de SpaceBop studie in samenhang met overige studies betekenen voor het werkveld. Als tweede stap wordt een nationale stakeholder meeting georganiseerd. De groep stakeholders bestaat wederom uit wetenschappers en clinici, maar daarnaast ook uit fysiotherapeuten, kinderen met CP en hun ouders, vertegenwoordigers van de patiëntenvereniging, zorgverzekeraars en industrie. Centraal doel van deze meeting is niet consensusvorming, maar het bepalen van op welke wijze – en uitgaande van de resultaten van de eerdere consensus meting – de nationale behandelrichtlijn en aanbevelingen moet worden aangepast. Ook zal tijdens deze meeting worden besproken hoe de resultaten het meest efficiënt verspreid en geïmplementeerd kunnen worden. Het implementeren van de adviezen en aanbevelingen uit deze consensus conferentie is het derde deel van de VIMP aanvraag. Andere stappen worden - zoals beschreven - deels geconcretiseerd tijdens de stakeholder meeting. De implementatieactiviteiten zullen onder andere bestaan uit: nieuw patiënteninformatie materiaal, (indien mogelijk) addendum van CBO-richtlijn, kennisverspreiding via wetenschappelijk consensus artikelen netwerken en organisaties als CP-net, patiëntenvereniging (BOSK), en verenigingen van kinderrevalidatieartsen en -fysiotherapeuten. Tot slot zal een start worden gemaakt met kennisverspreiding internationaal. Dit betreft het presenteren, bespreken en bediscussiëren van fase 1, 2 en 3 (de Nederlandse situatie) tijdens een te organiseren mini-symposium of meeting op een Europees congres. Doel van die meeting is dus niet consensus, maar – zoals gezegd – het verspreiden van kennis over de Nederlandse situatie en het opstarten van Europese discussie en Europees traject van verandering.