Cerebrale parese (CP)is een aandoening van houding en beweging die ontstaat als gevolg van een hersenbeschadiging rond de geboorte. De aandoening komt voor bij 2 per 1000 levend geborenen. Problemen met de spierfunctie, zoals spasticiteit, leiden tot beperkingen in activiteiten. Botuline toxine-A (BoNT) injecties in spastische spieren is een veel toegepaste behandeling om de spasticiteit te verminderen en zo het uitvoeren van activiteiten in het dagelijks leven te verbeteren. Deze behandeling wordt wereldwijd veel toegepast, terwijl er nog veel onbekend is over het effect. De grote verschillen in ziektekenmerken en behandeling maken het lastig om het effect van de behandeling in gangbaar onderzoek vast te stellen. Doel van dit project is om een duurzaam Nederlands register op te zetten om de effecten en veiligheid van de BoNT behandeling bij kinderen en jongeren (2-18 jaar) met CP via gestandaardiseerde gegevensverzameling vast te leggen. Het lange termijn doel is om met deze gegevens de behandeling te verbeteren en beter af te stemmen op de persoon, zodat geen onnodige behandelingen gegeven worden. In het huidige project bepalen we welke gegevens we gaan registreren van de BoNT behandeling, bouwen we de infrastructuur en de database, testen we deze uit bij de 5 pilotcentra en maken we een begin met het registreren van gegevens. Ook ontwikkelen we een plan voor uitbreiding naar andere behandelingen.
In dit project is het CP-BoNT register gerealiseerd en in gebruik genomen. Allereerst is de coreset voor het CP-BoNT register ontwikkeld door een brede groep deskundigen: behandelaars, onderzoekers en ervaringsdeskundigen. Een speciaal patiëntenpanel heeft in alle fases meegedacht, onder andere over de Patient Reported Outcome Measures (PROMs). Het IT platform GemsTracker is ingericht en op maat gemaakt, zo zijn er specifieke functionaliteiten ontwikkeld, waaronder een exportfunctie naar de Elektronische Patiënten Dossiers (EPD’s). Parallel aan het bouwen van het CP-BoNT register is een plan uitgewerkt voor uitbreiding naar het Nederlands CP register, een combinatie van een breed behandelregister en een follow-up register. Naast BoNT worden er ook andere behandelingen in het register opgenomen. Voor de uitbreiding, mogelijk gemaakt door vier grote landelijke fondsen, was het nodig de verschillende onderdelen goed op elkaar af te stemmen zodat optimaal gebruik gemaakt wordt van reeds ingevulde data. Zo is het register direct klaar voor de toekomst. Inhoudelijk en technisch is de eerste versie getest in de vijf pilotcentra en zijn de nodige aanpassingen gedaan. Er is een financieringsmodel voor het register uitgewerkt. Voor nieuwe centra is een implementatiepakket ontwikkeld, waaronder een handleiding. Het register is geïmplementeerd in de vijf pilotcentra en in januari 2020 ging het register “live”. Inmiddels zijn gegevens van 15 kinderen in het register opgenomen. We hebben veel over het register gecommuniceerd via presentaties en publicaties, een nieuwsbrief, de informatieve website www.cpregister.nl en social media. Het draagvlak voor het Nederlands CP register is bijzonder groot. De komende jaren werken we verder aan de uitbreiding en implementatie van het register in alle andere centra waar kinderen met CP worden behandeld.
Cerebrale parese (CP)is een aandoening van houding en beweging die ontstaat als gevolg van een hersenbeschadiging rond de geboorte. De aandoening komt voor bij 2 per 1000 levend geborenen. Problemen met de spierfunctie, zoals spasticiteit, leiden tot beperkingen in activiteiten. Botuline toxine-A (BoNT) injecties in spastische spieren is een veel toegepaste behandeling om de spasticiteit te verminderen en zo het uitvoeren van activiteiten in het dagelijks leven te verbeteren. Deze behandeling wordt wereldwijd veel toegepast, terwijl er nog veel onbekend is over het effect. De grote verschillen in ziektekenmerken en behandeling maken het lastig om het effect van de behandeling in gangbaar onderzoek vast te stellen.
Doel van dit project is om een duurzaam Nederlands register op te zetten om de effecten en veiligheid van de BoNT behandeling bij kinderen en jongeren (2-18 jaar) met CP via gestandaardiseerde gegevensverzameling vast te leggen. Het lange termijn doel is om met deze gegevens de behandeling te verbeteren en beter af te stemmen op de persoon, zodat geen onnodige behandelingen gegeven worden. In het huidige project bepalen we welke gegevens we gaan registreren van de BoNT behandeling, bouwen we de infrastructuur en de database, testen we deze uit bij de 5 pilotcentra en maken we een begin met het registreren van gegevens. Ook ontwikkelen we een plan voor uitbreiding naar andere behandelingen.
In het tweede projectjaar is de dataset voor het CP BoNT register, die in het eerste projectjaar vastgesteld werd door een brede groep (ervarings)deskundigen, vertaald naar vragenlijsten. Alle vragenlijsten, zowel die voor behandelaars als voor patiënten (Patient Reported Outcome Measures, PROMS) zijn ontwikkeld en gebouwd. Het ICT platform GemsTracker is ingericht voor het CP BoNT register, en de drie behandelprofielen (lopen, arm-handvaardigheid en verzorging-zitten) zijn in drie trajecten gegoten. De logistiek in de pilotcentra voor dataverzameling in de praktijk is uitgedacht en de rollen van de verschillende gebruikers zijn gedefinieerd. De eerste versie van het CP BoNT register is gereed en er is een pilot uitgevoerd in de pilotcentra. Om dubbele data invoer te voorkomen zetten we zoveel mogelijk in op registratie aan de bron (in de EPD’s) en dataextractie naar GemsTracker. Privacy en kwaliteitsprocedures zijn gereed en de handleiding wordt de komende tijd gefinaliseerd. In dit tweede projectjaar is verder gewerkt aan het versterken van draagvlak en het informeren van professionals in de revalidatiesector middels presentaties, publicaties en een nieuwsbrief. Het project ligt op schema.
Parallel aan het bouwen van het CP BoNT register en het realiseren van een degelijke basis ervoor is met input van (ervarings)deskundigen en naar voorbeeld van internationale registers een plan uitgewerkt voor uitbreiding naar een breed nationaal register. Het Nederlands CP register wordt een combinatie van een breed behandelregister en een follow-up register. Het doel van het register is 1) de zorg voor kinderen met CP te verbeteren 2) zorg op maat te bieden 3) secundaire gevolgen van CP te voorkomen en 4) de participatie en kwaliteit van leven van kinderen met CP te verbeteren. Om deze uitbreiding in de komende vier jaar mogelijk te maken is financiering gevonden bij een aantal fondsen. Tot slot is in het tweede jaar de toekomstige beheerstructuur en het verdienmodel verder uitgewerkt, om zo het register toekomstproof te maken.
Cerebral palsy (CP) is the most important cause of physical disability in children. It is an umbrella term for a heterogeneous group of movement disorders caused by brain damage or malformation developed before the first birthday. Cure is not possible, and treatment is directed toward reducing the impact of the injury. The injury causes motor impairments like muscle spasticity and dystonia that leads to limitations in activities and participation. Treatment with botulinum toxin-A (BoNT) injections in the affected muscles plays a central role in the treatment of CP in childhood. However, despite its widespread use, unambiguous evidence for the effectiveness of BoNT treatment is lacking. Main reason is the heterogeneity of the CP-population and the large variety in treatment strategies (e.g. dosage, injected muscles, supportive treatment). This limits the feasibility of performing randomized controlled studies. To improve effectiveness of BoNT treatment pre-harmonized real world data collection in large patient volumes is required. In the current project a patient register will be developed to evaluate BoNT treatment in clinical practice in the Netherlands. The aim of this project is 1) to start a patient register to monitor the current use, effectiveness and safety of BoNT treatment in children (2-18 yrs) with CP through standardized data collection in clinical practice (real world data), 2) long term goal is to have a sustainable CP-BoNT register that will be used to optimize the use of BoNT treatment, in terms of effectiveness, safety, patient-tailored care and efficiency of treatment, thereby improving quality of care of children with CP and avoiding unnecessary treatments. In the current project the infrastructure and database are builded, consent will be reached on data to be registered and the system will be tested on ease of use. At the end of the project there will be a running national register that will be open for other institutes.