Verslagen

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Over de behandeling van gevorderde ziekte van Parkinson bestaat nog weinig vergelijkend onderzoek. De meest gekozen behandelingen zijn Continue Levodopa Infusie (CLI) en diepe hersenstimulatie (Engels: Deep Brain Stimulation; DBS). Op dit moment wordt de keuze voor behandeling vaak bepaald door eigen ervaring met behandeling, waardoor dit landelijk sterk varieert. Beide behandelingen zijn effectief , echter omdat ze nooit rechtstreeks zijn vergeleken is niet bekend of er verschil is in effectiviteit, bijwerkingen en complicaties. Waarschijnlijk bestaan er grote kostenverschillen tussen beide behandelingen. Een vergelijkende studie voorziet in een wetenschappelijke basis voor toekomstige behandelbeslissingen bij gevorderde ziekte van Parkinson. Patiënten met gevorderde ziekte van Parkinson kunnen in het INVEST onderzoek loten tussen CLI en DBS. Zij worden gevolgd tot 12 maanden na hun behandeling, die wordt uitgevoerd zoals in de reguliere zorg. Er wordt door middel van vragenlijsten en lichamelijk onderzoek gekeken naar de gevolgen van CLI en DBS op de kwaliteit van leven, besteding van middelen, motorische en niet motorische symptomen, bijwerkingen en complicaties, om de kosteneffectiviteit van de behandelingen te bepalen en te trachten ook naar effectiviteit te kijken.

Patiënten die niet wensen te loten tussen de behandelingen, kunnen deelnemen aan het observationele patiënt preferentie onderzoek. Hierbij worden zij 12 maanden gevolgd, nadat zij de behandeling van eigen keus hebben gekregen.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Tot op heden zijn 19 deelnemers gerandomiseerd tussen beide behandelingen. 67 patiënten nemen deel aan het observationele onderdeel van het onderzoek. Binnenkort zullen 6 behandelcentra zich aansluiten bij het INVEST onderzoek. De resultaten worden na het voltooien van het onderzoek verwacht.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

DOEL/VRAAGSTELLING Het realiseren van een kosteneffectieve behandeling van patiënten met gevorderde ziekte van Parkinson. Leiden de waarschijnlijk hogere kosten van de veel toegepaste behandeling Continue intrajejunale Levodopa Infusie (CLI) tot voldoende extra kwaliteit van leven ten opzichte van de standaardbehandeling, diepe hersenstimulatie (DBS)?

HYPOTHESE Behandeling met CLI is niet kosteneffectief

STUDIE OPZET Prospectief, gerandomiseerde, niet geblindeerde multicenter trial, aangevuld met twee door de patiënten geprefereerde behandelarmen (“patient preference randomized trial”).

STUDIEPOPULATIE/DATABRONNEN Patiënten met ziekte van Parkinson met ondanks optimale medicamenteuze behandeling ernstige responsfluctuaties, dyskinesieën, pijnlijke dystonie of bradykinesie. Er worden 66 patiënten gerandomiseerd en minimaal 120 patiënten worden geïncludeerd in de patiënten geprefereerde behandelarmen.

INTERVENTIE Voor CLI wordt een sonde geplaatst in het jejunum via een percutane gastrostomie (PEG), en aangesloten op een externe pomp met Levodopa-gel.

STANDAARD WAARMEE DE INTERVENTIE WORDT VERGELEKEN Voor DBS worden elektroden in de hersenen geplaatst en verbonden met een stroombron die vlak onder het sleutelbeen onder de huid wordt geïmplanteerd.

UITKOMSTMATEN Er zijn 6 meetmomenten: de beginmeting en 1 week, 3, 6, 9 en 12 maanden na het begin van de behandeling. De primaire uitkomstmaten zijn de kwaliteit van leven (PDQ-39) en de kosten na 12 maanden. De secundaire uitkomsten zijn onder meer neurologische stoornissen, functioneren in dagelijks leven, zorggebruik en percepties van neurologen en patiënten ten aanzien van beide behandelingen.

SAMPLE SIZE BEREKENING/DATA-ANALYSE Voor de gerandomiseerde trial: Met 26 patiënten in elke groep kan een verschil van gemiddeld 0,284 QALY bij 12 maanden na start behandeling worden gedetecteerd (bèta 80%, alpha 0,05, SD=0,35 en onafhankelijke 2 zijdige t-toets). Bij 20% uitval zijn 66 patiënten nodig (33 per behandelarm).

KOSTENEFFECTIVITEITSANALYSE/ BUDGET IMPACT ANALYSE De economische evaluatie richt zich met een analyse van de incrementele kosten per PDQ-39-punt gezondheidswinst respectievelijk per gewonnen QALY op de kosteneffectiviteit en kosten-utiliteit van behandeling met CLI en DBS vanuit een maatschappelijk perspectief en bij een tijdshorizon van 12 maanden. In 5 kalenderjaren kan €11.02 miljoen bespaard worden (conservatief geschat).

TIJDPAD 33 maanden voor insluiten van patiënten. De resultaten worden na 48 maanden verwacht.

 

 

 

OBJECTIVE(S)/RESEARCH QUESTION(S) To realize a cost-effective treatment strategy in advanced Parkinson’s disease (PD). Do additional costs of the frequently used Continuous Levodopa Infusion (CLI) lead to a sufficient increase in quality of life, compared to traditional standard treatment with Deep Brain Stimulation (DBS)?

HYPOTHESIS CLI is no cost-effective therapy.

STUDY DESIGN Prospective, randomized, open label multicenter trial, with two additional patient preference treatment arms (“patient preference randomized trial”).

STUDY POPULATION(S)/DATASETS Patients with PD who, despite optimal pharmacological treatment, have severe response fluctuations, dyskinesias, painful dystonia, or bradykinesia. A total of 66 patients will be randomized, at least120 patients will be included in the patient preference arms.

INTERVENTION For CLI treatment, a tube will be placed in the jejunum via a percutaneous endoscopic gastrostomy (PEG). The tube is connected to an external pump that delivers the Levodopa-gel.

STANDARD INTERVENTION TO BE COMPARED TO For DBS treatment, 2 electrodes will be implanted in the brain and connected to an implanted pulse generator placed subcutaneously in the subclavian area.

OUTCOME MEASURES There are 6 specified assessment visits: at baseline, and 1 week, 3, 6, 9, and 12 months after start of the study treatment. Primary outcome measures are quality of life (PDQ-39) and costs at 12 months. Among the secondary outcomes are neurological impairments, functional health, care use and perceptions of patients and neurologists regard

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website