Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Deze studie had als doel om de kosteneffectiviteit van 2 stottertherapieën bij jonge kinderen te vergelijken, te weten een behandeling die is gebaseerd op het zogenaamde ‘Demands and Capacities Model’ (DCM, de huidige standaard in Nederland) en behandeling volgens het ‘Lidcombe Programma’ (LP). Dit is onderzocht in een multicenter klinische trial met naturalistisch design en random toewijzing aan de behandelarmen; de uitkomst analyse is geblindeerd. Via de klinieken waar zij werden aangemeld voor behandeling, zijn 198 kinderen van 3 tot 6 jaar oud in de onderzoekspopulatie opgenomen en gerandomiseerd over de twee behandelingen. Kosten en effecten zijn gemeten op baseline, en 3, 6, 12 en 18 maanden na randomisatie. De belangrijkste klinische uitkomstmaat was het percentage kinderen dat volledig hersteld. Vermindering van stotterernst en verbetering van kwaliteit van leven waren secundaire uitkomstmaten. Kosteneffectiviteit is berekend per kind dat geneest en in kosten per QALY (5+).

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De studie is afgerond en de gegevens die verzameld zijn in het onderzoek zijn geanalyseerd. Het verschil in het genezingspercentage tussen de twee therapieën was 5% in het voordeel van het LP (72% versus 67%), maar dit verschil was niet statistisch significant. De steekproefgrootte was bepaald aan de hand van een powerberekening op een verwacht verschil in genezingspercentage van 15% (power 80%, alfa 0,5). Tevens verbeterde de stotterernst en kwaliteit van leven scores meer in het LP. Kwaliteit van leven winst bleek vooral te behalen in de subgroep patiënten die last had van ernstig stotteren. De kosten van DCM lagen gemiddeld rond de 3000 euro. Ruim 40% van de kosten waren directe medische kosten van behandeling; de overige kosten waren niet-medische kosten vooral gerelateerd aan tijdsinvesteringen van ouders en kinderen in de therapie (o.a. produktieverliezen). LP therapie was gemiddeld circa 220 euro duurder (statistisch niet-significant). LP bleek uiteindelijk de meest doelmatige therapie.

 

De totale kosten om het genezingspercentage 1% te verhogen door het inzetten van LP waren ongeveer 5500 euro. Het is moeilijk te beoordelen of dit een redelijk bedrag is. Om die reden wordt in gezondheidseconomische studies bij voorkeur gebruik gemaakt van de QALY als effectmaat. Wanneer de extra kosten en effecten van LP worden samengevoegd in een kosteneffectiviteitsratio komt die op circa 15.000 euro per QALY. Aan de hand van deze uitkomst is het makkelijker de kosteneffectiviteit van LP te beoordelen. In Nederland wordt bijvoorbeeld vaak over een doelmatigheidsdrempel van 20.000 euro; bij die drempel zou men concluderen dat de extra effecten van LP groot genoeg zijn om de extra kosten te verantwoorden.

 

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Introductie en doelstelling: Het doel is om de kosten-effectiviteit van 2 stottertherapieën bij jonge kinderen te vergelijken, te weten een behandeling die is gebaseerd op het zogenaamde ‘Demands and Capacities Model’ (de huidige standaard in Nederland) en behandeling volgens het ‘Lidcombe Programma’. Studie design: Een klinische trial met naturalistisch design en random toewijzing aan de behandelarmen; de uitkomst analyse is geblindeerd. Metingen worden verricht op baseline, en 3, 6, 12 en 18 maanden na randomisatie. Populatie: via klinieken waar zij zijn aangemeld voor behandeling worden 196 kleuters geworven voor participatie in de trial. Hierbij gelden inclusiecriteria: leeftijd tussen 3 en 6.3 jaar; minstens één therapeut en de ouders zijn het er over eens dat het kind stottert; beoordeling van de stotterernst door de ouder is minstens 2 op een 8-puntsschaal (0=normaal, 1=grensgeval, 7=zeer ernstig); stotterfrequentie ten minste 3%; kind en de ouders spreken vloeiend Nederlands. Exclusie criteria zijn: stotteren is begonnen binnen 6 maanden voor aanmelding bij de kliniek; een vastgestelde neurologische, emotionele, cognitieve, contact- of gedragsstoornis. Interventies: behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model en behandeling volgens het Lidcombe Programma. Uitkomstmaten: Er worden conventionele klinische uitkomstmaten gebruikt (percentage kinderen dat volledig herstelt van stotteren, frequentie stotters en stotterernst) en domeinspecifieke en generieke uitkomstmaten (Health Utilities Index, visual analogue scale, Child Health Questionnaire, CBCL). De kosten worden gemeten per kind dat geneest. Power analyse: de steekproefomvang is erop berekend een klinisch relevant verschil aan te kunnen tonen van 15% in het aantal kinderen dat herstelt. Er is gebruik gemaakt van een tweezijdige test, 80% power, en een significantie niveau van 5%. Hiervoor dienen 152 kinderen de trial te complementeren. De steekproef omvang houdt rekening met dropout tijdens de trial van ongeveer 20%. Economische evaluatie: De kosten-effectiviteit en kosten-utiliteit van de behandelingen worden berekend en vergeleken. Kosten worden gemeten volgens de Nederlandse richtlijnen voor kostenonderzoek; direct medische en directe en indirect niet-medische kosten worden geanalyseerd.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De inclusie van het onderzoek is in volle gang. Er zijn op dit moment geen tussentijdse resultaten beschikbaar.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

ENGLISH

Objective: To evaluate cost-effectiveness of Demands and Capacities Model based treatment (Dutch standard) compared to the Lidcombe Programme for early stuttering intervention.

Study design: A pragmatic, open plan, parallel group, randomised trial with blinded outcome assessment. Outcomes are assessed at baseline, and at 3, 6, 12 and 18 months.

Study population: Pre-school stuttering children (N=196).

Inclusion criteria: age 3-6 years, frequency of stuttering at least 3.3% Stuttering Like Disfluencies (SLD) with a minimum of 10% SLD consisting of dysrythmic phonations, parent rating of stuttering severity on an 8-point scale of at least 2, clinician rating of stuttering severity on an 8-point scale greater than 1, and proficiency in Dutch for children and parents. Exclusion criteria: onset of stuttering within six months before recruitment, treatment for stuttering during the previous 12 months.

Intervention: Demands and Capacities Model based treatment and Lidcombe Programme of early stuttering intervention.

Outcome measures: The percentage of recovered children at 18 months post randomization, frequency of stuttering and severity ratings, Health Utility Index, visual analogue scale, Child Health Questionnaire, Children Behaviour Check List, costs for a recovered child. Parents in both arms of the trial collected speech samples of their child's conversational speech outside the clinic at baseline and at 3, 6, 12, and 18 months post randomization.

Power analysis: The sample size was calculated using a 2-tailed test, 80% power, level of significance 5%, and assumptions about the difference in treatment effects (a recovery rate of 95% in the Lidcombe Programme arm at 18 months post randomization, compared to 80% in the Demands and Capacities Model based treatment). A sample size of 76 in each group is sufficient to detect this difference. The sample size allows for a 22% drop-out rate.

Economic evaluation: We analyze cost-effectiveness and cost-utility. Cost will be analyzed in accordance with the costing guidelines; direct medical and non-medical costs will be included.

Time schedule: 3 months preparation, 15 months inclusion, 36 months end of trial, 36 months end of project.

Since data analysis will be prepared on basis of preliminary data, the late moment of trial closure of the last child is no problem.

 

NEDERLANDS

Introductie en doelstelling: Het doel is om de kosten-effectiviteit van 2 stottertherapieën bij jonge kinderen te vergelijken, te weten een behandeling die is gebaseerd op het zogenaamde ‘Demands and Capacities Model’ (de huidige standaard in Nederland) en behandeling volgens het ‘Lidcombe Programma’.

Studie design: Een klinische trial met naturalistisch design en random toewijzing aan de behandelarmen; de uitkomst analyse is geblindeerd. Metingen worden verricht op baseline, en 3, 6, 12 en 18 maanden na randomisatie.

Populatie: via klinieken waar zij zijn aangemeld voor behandeling worden 196 kleuters geworven voor participatie in de trial. Hierbij gelden inclusiecriteria: leeftijd tussen 3 en 6 jaar, stottert ten minste 3.3% van de lettergrepen, beoordeling van de stotterernst door de ouder is minstens 2 op een 8-puntsschaal (0=normaal, 1=grensgeval, 7=zeer ernstig), beoordeling van de stotterernst door de therapeut is groter dan 1 op een 8-puntsschaal, en kind en de ouders spreken vloeiend Nederlands. Exclusie criteria zijn: het stotteren is begonnen binnen 6 maanden voor aanmelding bij de kliniek, of kinderen hebben de afgelopen 12 maanden stottertherapie gehad.

Interventies: behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model en behandeling volgens het Lidcombe Programma.

Uitkomstmaten: Er worden conventionele klinische uitkomstmaten gebruikt (percentage kinderen dat volledig herstelt van stotteren, frequentie en type stotters en stotterernst) en domeinspecifieke en generieke uitkomstmaten (Health Utilities Index, visual analogue scale, Child Health Questionnaire, CBCL). De kosten worden gemeten per kind dat geneest.

Power analyse: de steekproefomvang is erop berekend een klinisch relevant verschil aan te kunnen tonen van 15% in het aantal kinderen dat herstelt. Verondersteld is dat 18 maanden na aanvang van de therapie volgens Demands and Capacities Model 80% van de kinderen is hersteld; getoetst wordt of met het Lidcombe Programma een herstelpercentage van 95% behaald kan worden. Hierbij is gebruik gemaakt van een 2-tailed test, 80% power, en een significantie niveau van 5%. Hiervoor dienen 152 kinderen de trial te complementeren. De steekproef omvang houdt rekening met dropout tijdens de trial van ongeveer 22%.

Economische evaluatie: De kosten-effectiviteit en kosten-utiliteit van de behandelingen worden berekend en vergeleken. Kosten worden gemeten volgens de Nederlandse richtlijnen voor kostenonderzoek; direct medische en directe en indirect niet-medische kosten worden geanalyseerd.

Planning: 3 maanden voorbereiden, 15 maanden inclusie, 36 maanden einde van de trial, 36 maanden einde van het project.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website