Een bijzondere blik op bijwerkingen; perspectief vanuit Real World Evidence

Congres Goed Gebruik Geneesmiddelen
Real World Evidence speelt een toenemende rol in het geneesmiddelonderzoek en bij markttoelating. Naast klinische studies kan informatie uit de dagelijkse praktijk immers een aanvullend beeld geven van de veiligheid van geneesmiddelen. Zo geeft het gebruik van ‘Patient Reported Outcomes’ inzicht in de aard van veel voorkomende bijwerkingen en de manier waarop deze ervaren worden.

Sessievoorzitter

  • Prof. dr. Eugène van Puijenbroek, Bijwerkingencentrum Lareb

Sprekers:

  • Prof. dr. Peter Mol, UMCG | CBG
  • Prof. dr. Harald Vonkeman, Medisch Spectrum Twente
  • Drs. Jette van Lint, Bijwerkingencentrum Lareb

Real World Evidence gedurende de levensloop van een geneesmiddel

Peter Mol trapt de sessie af over de rol van Real World Evidence (RWE) en Real World Data (RWD) met betrekking tot de veiligheid en registratie van geneesmiddelen. Te beginnen met de ‘Drug Approval 101’: effectiviteit versus veiligheid, waarbij we eigenlijk ‘appels vergelijken met niet-appels’.
Hierbij vraagt Mol het publiek te stemmen of ze een hypothetisch geneesmiddel met bewezen effectiviteit zouden registreren als een deel van de patiënten last zou hebben van bijwerkingen. Het publiek stemt verschillend en dat onderstreept het punt dat niet iedereen hier hetzelfde over denkt. De afweging om een geneesmiddel met bepaalde bijwerkingen te registreren is een individuele afweging en het wordt later duidelijk dat dit zelfs per land of cultuur kan verschillen. Om toch voor enige objectiviteit te zorgen is het routinematig verzamelen van data belangrijk.
Er volgt een voorbeeld over een zeer zeldzame bijwerking die werd gezien bij een bepaald type COVID19-vaccin (trombose). Deze bijwerking werd geïdentificeerd door het verzamelen van RWD en door de analyses en informatie die hieruit voortkwamen (RWE).
De vraag wordt gesteld of RWD en RWE misschien in de toekomst (deels) Randomised Controlled trials (RCT's) zouden kunnen vervangen. RWE wordt nu al toegepast om de veiligheid te monitoren na toelating tot de markt, maar zou mogelijk nog breder ingezet kunnen worden.

Perspectief vanuit Real World Evidence

Harald Vonkeman: 'Samen met de patiënt beslissen over doseringen en aanpassingen aan de omgeving van de patiënt.'

De tweede spreker van de sessie, Harald Vonkeman, spreekt over patiëntgerapporteerde uitkomsten. De verschillende aspecten van (en invloeden op) kwaliteit van leven en een model met drie ‘type’ ziekte worden besproken: Disease (theorie ziekte), Ilness (impact ziekte), Sickness (gedrag ziekte). Vonkeman gaat verder in op wat de praktijk hiermee doet: balans vinden tussen het bestrijden van symptomen en het beperken van bijwerkingen. Dit wordt gedaan door samen met de patiënt te beslissen: misschien kan er iets aan de dosering gedaan worden of aanpassingen aan de omgeving van de patiënt? Maar soms treden toch vervelende bijwerkingen op die niet makkelijk voorkomen kunnen worden. Wat kun je dan nog meer doen?
Meer informatie over bijwerkingen kan zowel uit het biomedische domein komen als uit het perspectief van de patiënt. Bijvoorbeeld over het beloop over de tijd, in relatie tot uitkomsten en behandeling. Deze informatie, die voor de zorgverlener illustratief zou zijn, ontbreekt echter nog vaak. Deze data zou parallel aan gegevens over het ziektebeloop bijgehouden kunnen worden en vervolgens gebruikt als beslisinformatie. Bij het samen met de patiënt beslissen in de spreekkamer!

Real World Data – Bijwerkingen vanuit het patiëntperspectief

Afbeelding
Jette van Lint tijdens haar presentatie op het GGG-congres 2023
Jette van Lint: 'Patiënten hebben behoefte aan meer informatie over bijwerkingen.'

De laatste spreker van de sessie, Jette van Lint, spreekt over bijwerkingen vanuit het patiëntenperspectief en hoe bij het Bijwerkingencentrum Lareb RWD gebruikt worden. Er is behoefte aan meer informatie over bijwerkingen dan dat er in de bijsluiter staat beschreven, is een van de conclusies uit de pilot ‘Monitor Biologische Geneesmiddelen’ (project gefinancierd door het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen).
Aan deze pilot hebben patiënten meegedaan die een biological kregen voorgeschreven. Deze patiënten is gevraagd elke twee maanden een enquête in te vullen over de bijwerkingen van de behandeling en het beloop daarvan. Zo werd ook bekeken welke maatregelen patiënten zelf ondernamen om het effect van bijwerkingen te managen en hoe zij de belasting van bijwerkingen ervaarden. Hierbij werden zeven domeinen geïdentificeerd waarin een bijwerking belastend kan zijn voor de patiënt.
De onderzoekers hebben deze domeinen kunnen vertalen naar een tool (de Bijwerkingmonitor) die zal helpen om het optreden en verloop van bijwerkingen inzichtelijk te maken (en zelfs om nog onbekende bijwerkingen te vinden) voor patiënten die biologicals chronisch gebruikten. De tool belicht hiermee hoe belangrijk het patiëntenperspectief is om nog onbekende bijwerkingen te identificeren en het verloop daarvan vast te leggen. De tool helpt daarnaast zowel zorgverleners als patiënten om met bijwerkingen om te gaan.

Discussie met stellingen

Tenslotte worden aan het eind nog twee stellingen aan het publiek voorgelegd, waarover gestemd en gediscussieerd wordt. De eerste stelling is:

  • ’De ernst van een bijwerking kun je alleen aan de patiënt vragen’.

Er wordt onder andere bediscussieerd of de omgeving van de patiënt ook ingezet zou kunnen worden om de bijwerkingen te bespreken en te identificeren of meten.
De tweede stelling is:

  • ‘In de bijsluiter van het geneesmiddel kunnen zowel arts als patiënt relevante informatie vinden over bijwerkingen’.

De discussie is of de bijsluiter wel de juiste plek is voor de informatie over bijwerkingen en wat alternatieve informatiebronnen zouden kunnen zijn.
Al met al geeft deze interessante subsessie stof tot nadenken over de rol die RWD en RWE kunnen (gaan) spelen in het behandelen van (en omgaan met) bijwerkingen in de klinische praktijk.