De implementatie van geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal zoals cellen, weefsels of genen stagneert vaak. Het LUMC heeft in kaart gebracht waar het misgaat bij het ontwikkelen van deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs). Financiering blijkt een belangrijk knelpunt, evenals de complexiteit van regelgeving.

Voor  patiënten is implementatie van ATMPs van groot belang, omdat deze middelen over het algemeen worden ontwikkeld tegen ernstige aandoeningen waar veelal geen alternatieve behandeling voor bestaat. Voorbeelden zijn de inzet van ATMPs bij de behandeling van genetische afwijkingen, regeneratieve geneeskunde, immunotherapie van kanker en (auto-)immuunziekten.

Het LUMC heeft, met subsidie van KWF Kankerbestrijding en ZonMw, bekeken hoe doorontwikkeling en implementatie van ATMPs in Nederland op dit moment gebeurt.

Knelpunten

De ontwikkeling van ATMPs vindt voornamelijk plaats binnen de academische setting, al dan niet in samenwerking met een klein (spin-off) bedrijf. De farmaceutische industrie is echter (nog) niet snel geneigd in de vervolgfase van ATMP-ontwikkeling te investeren, aangezien het in dit stadium van het onderzoek nog uiterst onzeker is of het geïnvesteerde geld terugverdiend gaat worden.

Het gaat doorgaans om innovatieve producten, die voor een zeer beperkte groep patiënten ontwikkeld worden. Verschillende instanties opereren hiervoor binnen een complex wettelijk en regulatoir kader.
Stagnatie lijkt dus deels terug te voeren op gebrek aan financiële ondersteuning. Daarnaast worden ook een snel ontwikkelend veld, gebrek aan kennis op het gebied van regelgeving, studiegerelateerde obstakels en samenwerking met onduidelijke verantwoordelijkheden genoemd.

Aanbevelingen

De schrijvers van het rapport bevelen aan, dat onderzoekers in de preklinische fase al nadenken over de toekomst van het product en op basis van een target product profile een duidelijk plan opstellen voor het te ontwikkelen product. Daarnaast is het belangrijk om aanvullende scholing te ontwikkelen met aandacht voor ontwikkeling van medisch producten (ATMPs) en een extra structuur voor informatievoorziening in te richten. Subsidiegevers en overheid moeten bekijken hoe zij de doorontwikkeling van ATMPs binnen de academische centra verder kunnen ondersteunen, onder meer in samenwerking en op het financiële vlak.

Meer informatie

 

 

 

Naar boven
Direct naar: NavigatieDirect naar: InhoudDirect naar: Onderkant website