De komende jaren komen voor verschillende vormen van kanker en andere ernstige ziekten behandelingen met celtherapie en gentherapie beschikbaar.

Met deze zogenoemde advanced therapy medicinal products (ATMP’s) kunnen bijvoorbeeld afweercellen van de patiënt worden bewerkt om een tumor te herkennen en uit te schakelen. Een andere veelbelovende ontwikkeling is gentherapie voor zeldzame aandoeningen als hemofilie B. Deze ziekte is met gentherapie mogelijk te genezen. Dit blijkt uit een verkenning van de ontwikkelingen van ATMP’s die het RIVM in opdracht van het ministerie van VWS heeft uitgevoerd.

De meeste ATMP’s zijn bedoeld om ernstige, vaak zeldzame aandoeningen te behandelen. Ze kunnen levensverlengend, soms zelfs genezend zijn, of de kwaliteit van leven sterk verbeteren. Ondanks de ontwikkelingen van de afgelopen 20 jaren zijn de hoge verwachtingen nog niet uitgekomen. Wel blijft de techniek hoopgevend en worden er tussen 5 en 10 jaar nieuwe producten verwacht.

Eigenschappen toegevoegd

In algemene zin wordt er bij ATMP’s een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo kunnen bijvoorbeeld kankercellen worden uitgeschakeld of een stollingsfactor worden gemaakt. In Nederland wordt veel onderzoek met ATMP’s bij patiënten gedaan en stijgt het aantal studies met ATMP’s die in een vergevorderde ontwikkelingsfase zijn.

Belemmeringen

De onderzoekers constateren belemmeringen die een succesvolle behandeling met ATMP’s vooralsnog in de weg staan. Zo zijn ATMP’s moeilijk in te passen in de huidige wetgeving voor markttoelating van geneesmiddelen. Andere belemmerende factoren zijn financiering (de ontwikkeling van ATMP’s is kostbaar)en de maatschappelijke druk om ATMP’s al beschikbaar te maken voor patiënten zonder dat het werkingsmechanisme goed bekend is.
 

Meer informatie

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website