Ondanks dat er een aanzienlijke hoeveelheid kennis is gegenereerd door biomedisch onderzoek naar zeldzame ziekten, zijn er voor de meeste zeldzame ziekten geen therapieën. Het internationale consortium voor onderzoek naar zeldzame ziekten, IRDiRC, stimuleerde in zeven jaar 200 nieuwe therapieën. Daarmee behaalde zij eerder dan verwacht één van haar doelstellingen.

IRDiRC

Specifieke problemen in de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten zijn de kleine en verspreide patiëntpopulaties, te weinig kennis over de ziektemechanismen, en de aard van de voorgestelde therapieën, die vaak zeer gespecialiseerd zijn. IRDiRC hoopte in 2020 methoden te ontwikkelen om de meeste zeldzame ziekten te diagnosticeren en 200 nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten ontwikkeld te hebben. Deze laatste doelstelling is ruimschoots gehaald. IRDiRC heeft hiertoe taakgroepen met internationale experts ingesteld die knelpunten rond ontwikkeling van therapieën proberen op te lossen.

IRDiRC bestaat uit meer dan 40 leden, waaronder onderzoekfinancieringsorganisaties, patiëntenorganisaties en industrie. Het consortium is opgezet in 2011 en is het grootste consortium ter wereld op het gebied onderzoek naar zeldzame ziekten. ZonMw is lid van IRDiRC.

Nieuwe doelstellingen bepalen

In februari vond een derde conferentie van het consortium plaats waar aandacht werd besteed aan nieuwe doelstellingen voor verbetering van diagnose, zorg en behandeling voor mensen met een zeldzame ziekte in de periode 2017-2027. Binnenkort worden de definitieve visie en doelstellingen op de website van IRDiRC gepubliceerd.

Meer informatie

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website