Programma: Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek
- Programma
- Actueel
- Agenda
- Projecten
- Publicaties
- Gehonoreerde projecten
- Achtergrond
- Programmacommissie
Wat is Gentherapie?
Gentherapie is, zoals de naam al aangeeft, een therapie waarbij genetisch materiaal wordt toegediend. Het kan bijvoorbeeld gaan om een therapie voor mensen met een erfelijke afwijking ('fout') in een bepaald gen die een 'gezond' gen krijgen toegediend. Een ander voorbeeld is het geven van genetisch materiaal aan afweercellen om de afweerreactie van het lichaam tegen tumorcellen te verbeteren.
Het genetisch materiaal moet zijn weg vinden nara doelcellen in het lichaam om zijn functie uit te kunnen oefenen. Er zijn verschillende methoden om het genetisch materiaal naar de cellen te transporteren. Meestal worden hiervoor virussen gebruikt, omdat virussen de eigenschap om cellen in te gaan al hebben. Veel van het gentherapieonderzoek richt zich op het vinden van veilige virale vectoren (dragers). Gentherapie is nog in de experimentele fase. Er zijn goede resultaten bereikt, onder andere in het onderzoek naar de behandeling van de aangeboren afwijkingen X-SCID en hemofilie B. Er zijn echter ook tegenslagen geweest waaruit duidelijk geworden is dat het belangrijk is dat er gewerkt wordt aan de veiligheid van de methodes. Gentherapie kan mogelijk ook oplossingen brengen voor veelvoorkomende ziekten zoals kanker en hart- en vaatziekten.
Doel
De hoofddoelstelling van het programma is het stimuleren van klinisch onderzoek na gedegen preklinisch translationeel onderzoek op het terrein van de gentherapie.
De hoofddoelstelling van het programma is het stimuleren van klinisch onderzoek na gedegen préklinisch onderzoek op het terrein van de gentherapie.
Het programma heeft twee belangrijke doelen:
A - Préklinisch translationeel onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van nieuwe benaderingen, met het oog op vervolg in klinische studies. Hierbij kan worden gedacht aan het ontwikkelen van diermodellen en validatie van deze nieuwe benaderingen in dierexperimenten. De productie en kwaliteitscontrole van voor klinisch onderzoek geschikte batches gentherapievectoren verdient bijzondere aandacht. Dit laatste proces kan in samenwerking met externe partijen worden uitgevoerd.
B - Klinisch onderzoek in fase I en/of fase II studies nadat evaluatie van préklinisch onderzoek daar aanleiding toe heeft gegeven, inclusief het ontwikkelen van klinische protocollen voor deze gentherapie studies.
Het programma is gericht op de vertaalslag van laboratorium naar kliniek. Het is niet gericht op puur fundamenteel onderzoek. Verder kan préklinisch translationeel onderzoek (A) alleen worden gesubsidieerd in combinatie met klinisch onderzoek (B).
Het programma maakt onderscheid in twee typen projecten:
Type A+B: préklinisch translationeel onderzoek gecombineerd met klinisch onderzoek
Type B: klinisch onderzoek
Programmagegevens
Budget: € 15.800.000
Status:
Looptijd:
2003
2014
