Eerste gentherapie in de Westerse wereld krijgt positief advies in Europa van CHMP

23 juli 2012

uniQure heeft op 20 juli jl. aangekondigd dat het European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) een positief advies geeft voor de goedkeuring van Glybera® (alipogen tiparvovec) als een behandeling voor lipoproteïne lipase deficiëncy (LPLD) onder bijzondere omstandigheden.

LPLD is een bijzonder zeldzame erfelijke ziekte. Patiënten met deze ziekte zijn niet in staat om vetdeeltjes in hun bloedplasma af te breken, wat kan leiden tot zeer ernstige terugkerende pijn in de onderbuik en alvleesklieronsteking.

Goedkeuring EC
De Europese Commissie (EC) volgt over het algemeen de aanbevelingen van de CHMP op. “We verwachten binnen 3 maanden na de beslissing van het CHMP een definitieve goedkeuring van de EC te ontvangen,” zegt Jörn Aldag, CEO van uniQure. “De positieve aanbeveling van vandaag betekent dat Glybera het eerste goedgekeurde gentherapieproduct in Europa wordt voor de behandeling van zeldzame ziekten, aandoeningen die niet vaak voorkomen en waarvoor er een hoge, onbeantwoorde vraag naar medische behandelingen bestaat.” De goedkeuring geldt voor alle 27 Europese lidstaten.

Bijzonderheden

• De eerste gentherapie in de Westerse wereld die de belangrijke mijlpaal van regulatoire goedkeuring bereikt, dit is een hoogtepunt van 40 jaar onderzoek
• De eerste therapie voor patiënten met LPL-deficiëntie, een ernstige ziekte waarvoor er geen alternatieve behandeling bestaat
• Validatie van uniQure’s unieke AAV gentherapieplatform, dat bestaat uit een modulair, plug-and-play vectorsysteem en geavanceerde GMP-productie op commerciële schaal
• Het begin van een nieuwe fase van uniQure’s ontwikkeling, met onder andere inkomsten uit productverkoop en potentiële partnerschappen

Dit gentherapieproject komt voort uit een TGO-subsidie (Translationeel Gentherapie Onderzoek) en is door ZonMw in 2011 bekroond met een parel.

Bron: UniQure